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有 21 世紀三大疾病之一稱號的癌症,大多數目前仍難以治癒,這跟現有醫療技術不夠好有關。不過在一項試驗中,結合兩項新發展的技術,已經可以清除掉四成到九成血癌腫瘤細胞的痕跡,然而實驗的受試者在現有科技下事實上已經沒有其他有效的治療選項。如果這類藥物能夠真正上市,代表的將是每年百億美元等級的市場,因為連末期癌症患者都能用。
這兩項新的技術分別稱為「嵌合抗原受體 T 細胞」(chimeric antigen receptor T cells, CAR Ts) 及雙特異性抗體 (bispecific antibodies)。T 細胞是白血球的一種,是免疫系統與外來侵入物作戰的主力部隊;CAR Ts 是利用基因工程技術,將可以針對特定腫瘤細胞的抗體嵌入到 T 細胞上,如此強化的 T 細胞將可更有效對付癌症。雙特異性抗體則是一種外觀像英文字母 Y 的蛋白質結構,它其中一條臂帶有可以與腫瘤細胞結合的抗體,另一臂則帶有 T 細胞,專門用來殺死腫瘤細胞。
研發此類技術的 Kite Pharma 執行長 Arie Belldegrun 就說,他們找來一些其他療法都已無法發揮作用、生命只剩下二到六個月的癌末患者接受試驗,三到四週後,大量癌細胞都消失無蹤。
這樣的研究成果引起羅氏藥廠與美國安進 (AMGEN) 等公司注意,紛紛注資在 Kite Pharma Inc、 Juno Therapeutics 及 Bluebird Bio 這些研發 CAR Ts 技術的生技公司上,規模較大的諾華與輝瑞則是自行研發。
包括羅氏、嬌生、禮來、AbbVie 等藥廠在內都在研發雙特異性抗體藥物,目前此類藥物已有三十種以上正在研究中。而美國食品藥物管理局已核准第一款雙特異性抗體藥物安進的 Blincyto,做為急性淋巴性白血病無其它方法可用時的治療藥劑。
不過兩種技術目前都可能傷害到健康的人體組織,例如針對血癌方面,他們是以腫瘤細胞上一種稱為 CD19 的蛋白質結構做為辨識的目標,但這種蛋白質也會出現在其他非癌細胞上。由於 CAR Ts 不像一般藥物幾天或幾週內就會排出體外,因此它一方面可以是長效型的藥物,一方面也代表持續的傷害。另外,藥物本身與被殺死的腫瘤細胞,都會釋出一些細胞激素,當他們進入循環系統後,可能會引起發燒、低血壓與心跳加快等問題,會有生命危險。
這是現階段必須克服的難題。另一方面,透過 CAR Ts 技術治療一位病人,目前需要花費 30 至 50 萬美元,如果真能核准上市,不但將躋身全球最貴藥品群的一員,也將挑戰保險能夠核付的極限。至於雙特異性抗體稍微便宜一些,一個人至少要花費 20 萬美元。
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